FDA 2025年技术指南编写计划昭示行业关注点

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FDA作为全球领先的药品审评和监管机构，其工作计划对于医药行业从业者会产生明显影响，因此也为行业所关注。每年，FDA会发布新一年的技术指南修订和制订计划，来说明自己的工作重点。本文将结合2025年FDA CBER指南工作计划和CDER指南工作计划来介绍，希望可以为中国制药行业提供参考。

第一部分：CBER 2025年指南工作计划整体情况

近期，FDA官网发布《Guidance Agenda: Guidance Documents CBER is Planning to Publish During Calendar Year 2025》，对FDA下属CDER将在2025年发布的指南，进行了介绍。详情参见下表。

第二部分：CBER 2025年指南工作计划重点介绍

下面对这份2025年技术指南工作计划，选择重点内容进行介绍。

◆Blood and Blood Components

※Recommendations for the Evaluation of Blood Collection, Processing, and Storage Devices Using Non-Di(2-ethylhexyl) Phthalate (non-DEHP) Materials

翻译：使用非邻苯二甲酸二（2-乙基己基）酯（非DEHP）材料的血液采集、处理和储存器械评估建议。

血液制品是高风险产品，其所使用的包材或者容器材质对于质量影响很关键。因此，对于企业采用新材质，都需要进行充分评估。这份指南将提供评估思路。

◆Therapeutic Products

※Frequently Asked Questions — Cell and Gene Therapy Products

翻译：细胞和基因治疗产品常见问题

细胞和基因治疗产品是这几年国际和美国国内研发热点，有很多问题需要厘清。FDA发布这份指南，将促进相关问题的认知深化。这份指南编制工作在2024年已经被列为工作计划之一，没有完成，这次仍然被列为2025年工作计划之中。

※Post Approval Methods to Capture Safety and Efficacy Data for Cell and Gene Therapy Products

翻译：用于获取细胞和基因治疗产品的安全性和有效性数据的批准后方法

细胞和基因治疗产品属于新型药品，临床使用情况比较特殊。在这类药品获得批准上市后，MAH如何规范收集安全和有效数据，需要官方更明确要求。这份指南将解决这类问题。

第三部分：CDER2025年指南工作计划整体情况

近期，FDA官网发布《CDER Guidance Agenda

New and Revised Draft Guidances Planned for Publication in Calendar Year 2025》，对FDA下属CDER将在2025年发布的指南，进行了介绍。详情参见下表。

分析：和过去历年CDER工作计划安排类似，FDA CDER在2025年技术指南修订和制订工作计划中，重点工作领域还是临床医学、仿制药、ICH专题和CMC专题等。

第四部分：CDER2025年指南工作计划重点介绍

下面对这份2025年技术指南工作计划，选择重点内容进行介绍。

◆Administrative/Procedural专题

※Civil Monetary Penalties for Failure to Meet Accelerated Post Marketing Requirements

翻译：未能满足加速上市后要求的民事罚款

FDA为了促进创新药上市，设置了优先审评程序。但是这些通过优先审评程序上市的药品，需要按照官方要求完成上市后部分补充研究任务。而部分企业只想享受待遇，而不想尽到责任；就存在采用优先审评程序上市后不规范开展补充研究的情况。FDA将在2025年发布相关指南，督促企业完成。

※NDC Creation, Assignment, Listing and Appropriate Use for Human Drugs, Including Biological Products

翻译：人用药物（包括生物制品）的NDC创建、分配、登记和适当使用指南。

对于在美国市场流通的药品，都需要向FDA申请NDC号码；这是用于产品生命周期追溯的一个关键号码。但是提醒读者注意，这个号码是用于追溯的，不代表产品获得FDA审核或者批准。这个号码和国内批准文号不是一个概念。

◆Biosimilars专题

※Biosimilar and Interchangeable Biosimilar Products: Considerations for Container Closure Systems and Device Constituent Parts

翻译：生物类似药和可互换生物类似药产品：容器密封系统和器械组成部分的注意事项。

生物类似药和参比生物制品的可比性关系，远超过化学仿制药和化药参比制剂的关系。

为了证明生物类似药满足技术要求，可以在临床上替代参比生物制品，每个国家审评机构都设置了很多技术要求。

生物类似药要上市，需要和参比生物制品进行头对头对比。FDA发布这份新指南，将指引企业在研发生物类似药方面，关注包材的可比性。

◆Clinical/Medical专题

※Considerations for the Inclusion of Older Adults in Clinical Trials

翻译：将老年人纳入临床试验的考虑因素

FDA发布这份指南，将指导企业在受试者范围涵盖老年人时，需要考虑哪些影响因素；将促进临床试验的规范开展。

◆Generics专题

※180-Day Exclusivity: Questions and Answers

对于首仿药给与180天的行政保护，这项措施已经实施多年。为了更细致解释这项政策，FDA将出台配套指南。这项工作被列入2024年指南工作计划，未完成。FDA将在2025年工作计划中，继续推荐这份指南。

※Refuse-to-Receive

ANDA Submissions-Refuse-to-Receive for DMF Facilities Deficiencies

翻译：DMF中设施缺陷导致的ANDA申报的拒绝接受

ANDA Submissions-Refuse-to-Receive Standards: Questions and Answers

翻译：ANDA申报拒绝接受标准问答。

FDA为了提高ANDA申报效率和质量，发布了很多份RTR指南；这些指南为行业指明了方向，需要企业技术人员反复研读。

※ANDAs for Certain Highly Purified Synthetic Peptide Drug Products That Refer to Listed Drugs of rDNA Origin

翻译：仿制rDNA来源参比制剂的某些高纯度合成肽药品的ANDA。

中国一致性评价工作正如火如荼的开展，目前一致性评价范围覆盖口服药品和注射剂2个大类。根据2025年初国务院的53号文，2025年中国将把一致性评价药品范围拓展到贴剂等范围。

而美国仿制药的范围已经拓展到rDNA来源参比制剂为被仿制对象的合成多肽类仿制药；因此不得不佩服FDA对药品研发和监管科学的推动工作。

※半固体制剂的技术指南

In Vitro Permeation Tests for Semisolid Topical Products Submitted in ANDAs

翻译：在ANDA中提交的半固体局部产品的体外渗透测试指南。

In Vitro Release Tests for Semisolid Topical Products Submitted in ANDAs

翻译：在ANDA中提交的半固体外用产品的体外放行测试指南。

半固体制剂属于特殊剂型，对于这类产品的研发和注册，FDA已经发布了很多PSG来指导。在2025年，FDA将发布2份指南，阐释类似问题。

◆ICH专题

※M4Q(R2) Addressing Common Technical Document (CTD) Quality-Related Questions

翻译：ICH M4Q（R2） 解决通用技术文档 （CTD） 质量相关部分的问题

ICH M4已经发布多年，为国际药品注册和贸易发挥了重大作用。然而，现行版CTD-Q部分确实太陈旧了，从格式看主要适用于化药和重组类生物制品，不适用于近几年研发热点，例如细胞基因治疗产品、药品-器械组合产品等。这次修订，将对类似问题进行阐释。

※Q1/Q5C Targeted Revisions of ICH Stability Guidelines

翻译：ICH Q1/Q5C-稳定性试验指南修订

这份指南很重要，是药品研发和注册阶段非常重要的内容。然而，由于过去国内对这些工作不重视，导致国内企业很多人员对于类似技术信息不关注。根据网络流传信息，ICH将把ICH Q1系列指南修订为核心指南+配套附录的组织形式。

◆Pharmaceutical Quality CGMP

※Responding to Form FDA 483 Observations at the Conclusion of a Drug CGMP

翻译：对药品CGMP结论的FDA 483表格观察项的回应指南

FDA在对各类企业检查后，如果有缺陷，会签发一份表格，就是行业内都关注的483表格。如果企业回复483所列缺陷不能令FDA满意，或者回复时间较晚，就会被FDA警告。过去FDA针对如何回复483无具体要求，因此行业内人士对此问题很困惑。这份指南编制工作在2024年已经被列为工作计划之一，没有完成，这次仍然被列为2025年工作计划之中。

◆Pharmaceutical Quality/CMC

※Container Closure Systems for Drugs, Including Biological Products

翻译：药品和生物制品容器密封系统指南

这份指南上一版本还是1999版，到现在已经26年了。虽然从内容看，这份1999年指南还算齐全，但是毕竟行业发生了巨变，这份老指南需要被修订。这份指南编制工作在2024年已经被列为工作计划之一，没有完成，这次仍然被列为2025年工作计划之中。

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来源：CPHI制药在线

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