【创新再出发】斯微生物沈海法：mRNA药物前景广阔

近些年，随着政策利好频出、人才优势与CXO行业崛起，及资本市场的助力推动，我国创新药迅速发展、加速超车，取得了惊人的成绩，并在国际市场暂露头角，也让患者切实感受到了创新发展带来的红利。然而，2021 年初以来，国内创新药行业受到内忧外患双重冲击，迎来资本寒冬，重复投入、同质化内卷、基础研究薄弱等问题也随之暴露，投资者开始重新对创新药项目的投资进行思考。

大浪淘沙，洗尽铅华。在这样一个新的发展时期，创新药企们如何立足自身优势，实现基业长青？在2022CPhI“思享会”——新药开发与合作高峰论坛即将召开之际，我们采访了数位参会企业家，分享他们对当前形势的理解和下一步的行动计划。

核酸药物是近年来生物制药领域重点布局方向，核酸药物递送技术是核酸药物研发的核心壁垒。斯微生物CTO沈海法及其团队发明的LPP递送系统对mRNA药物的研发起着怎样的关键作用？与行业内普遍使用的LNP递送系统相比，有什么优势？

RNA分子本身不能进入细胞且易于被降解，所以它们必须被装载在一个递送系统中以达到体内表达的目的。目前，只有两种递送系统已经在临床上被证明安全和有效：LNP和LPP。LPP-mRNA是一种类病毒样的纳米颗粒，具有核-壳结构，因此在组成和结构上与LNP不同。由于mRNA分子被浓缩在核中，LPP能够大量装载几乎任何大小的mRNA，包括超过10kb的自复制mRNA。同时， LPP-mRNA具有热力学稳定的特性，在体内不易崩解，毒副作用也就很小。再者，LPP-mRNA可以被优化以达到器官/组织-靶向的递送效果。目前斯微生物的所有管线产品都是基于LPP递送系统研制的。

从新冠病毒序列公布开始，斯微生物就迅速启动基于mRNA技术的第一代新冠疫苗研发工作。斯微生物的新冠疫苗研发目前已有针对经典毒株的原代疫苗与针对变异株的迭代疫苗等多个在研项目。从递送系统到临床应用，斯微生物克服了哪些“卡脖子”的技术难题？

斯微生物成立于2016年，是中国乃至全亚洲第一个专注于mRNA药物研发的生物医药公司。公司与业界的同行一起，经过多年的努力，解决了一系列的技术难关，包括原材料，辅料以及工业化大生产中所需关键设备的国产化。当然，我们在这个过程中也进一步优化了LPP递送系统以契合量化生产的需求。这些技术的进步为我们产品管线的研发，包括正在临床试验阶段的新冠疫苗和治疗性肿瘤疫苗，提供了极大的助力。

癌症疫苗一直是抗癌领域的梦想。斯微生物研发管线中进展最快的除了新冠疫苗管线，还有个性化肿瘤疫苗管线。斯微生物研发的mRNA癌症疫苗临床进展如何？何时有望申报上市？

全球有近1/4的癌症新发病例在中国。治疗性肿瘤疫苗能激发肌体产生专门杀灭癌细胞的T淋巴细胞。斯微生物的个性化肿瘤疫苗是一种为每个癌症患者量身定制的治疗性肿瘤疫苗。我们希望这款疫苗能为癌症患者带来福音。目前，我们正积极推进I期临床试验。

斯微生物不但拥有先进的mRNA合成平台、丰富的mRNA研发管线，还是目前国内产业化规模最大的mRNA疫苗企业。从研发、临床到商业化，可否分享一下斯微生物与行业顶尖机构合作共赢的成功经验？

在过去的6年中，斯微生物和许多顶尖的企业和研究机构合作，助力mRNA药物行业在国内的生根、发芽、壮大。同时，我们也不断地把新技术运用到药物的研发与生产中。例如，我们和百度研究院合作，把人工智能整合到抗原预测中。

新冠疫情并非mRNA产品的天花板，mRNA作为完全模块化的平台型技术，拥有无限可能性。可否展望一下中国mRNA行业的未来蓝图？可否比肩世界先进水平？

新冠疫情加速了mRNA在医学领域的应用，但新冠mRNA疫苗只是整个mRNA药物的启始。若干年后，mRNA药物很可能会成为与小分子药物和抗体药物比肩的一大类药物。它们不但可以用于传染病预防和癌症治疗，而且还会在很多其他领域起主导作用，比如罕见病的蛋白替代治疗、细胞治疗、基因治疗等。

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2022 CPhI“思享会” ——新药开发与合作高峰论坛
举办时间	2022年08月18-19日
举办地点	苏州澹台湖大酒店
主办单位	中国医药保健品进出口商会
承办单位	苏州市吴中区医药行业商会
协办单位	上海博华国际展览有限公司
支持单位	中国药学会、 苏州市吴中区人民政府
战略支持 单位	元诺资本、百富健康、斯微生物、亚盛医药、迈杰医学
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